Το πρώτο φάρμακο εδώ και μια 15ετία, για την αντιμετώπιση της δευτεροπαθούς προϊούσας σκλήρυνσης κατά πλάκας, ενέκρινε ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) και θα είναι διαθέσιμο στην αγορά των ΗΠΑ σε μια εβδομάδα περίπου.

Η δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS) είναι μια μορφή πολλαπλής σκλήρυνσης που χαρακτηρίζεται από προοδευτική και μη αναστρέψιμη νευρολογική αναπηρία. 

Κατά την χορήγηση της πρώτης δόσης του φαρμάκου δεν απαιτείται παρακολούθηση της καρδιακής λειτουργίας, παρά μόνο αν υπάρχουν συγκεκριμένες προϋπάρχουσες καρδιακές διαταραχές.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι η έγκριση της σιπονιμόδης, περιλαμβάνει τη θεραπεία των ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης, συμπεριλαμβανομένης της ενεργού μορφής δευτεροπαθώς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης (SPMS), της υποτροπιάζουσας διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης (RRMS) και του κλινικά μεμονωμένου  συνδρόμου (CIS). 

Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Novartis Pharmaceuticals Paul Hudson, δήλωσε: “Ένας από τους πιο σημαντικούς στόχους της θεραπείας της πολλαπλής σκλήρυνσης είναι η επιβράδυνση της εξέλιξης της αναπηρίας και η διατήρηση της γνωστικής λειτουργίας. Με τη σιπονιμόδη οι ασθενείς με ενεργό μορφή δευτεροπαθώς προϊούσας  πολλαπλής σκλήρυνσης (SPMS) θα έχουν πρόσβαση στην πρώτη αποτελεσματική από του στόματος θεραπεία που στοχεύει στην εξέλιξη της νόσου, ακόμα και όταν η πολλαπλή σκλήρυνση μεταβαίνει σε στάδιο όπου η επιδείνωση είναι ανεξάρτητη  από τις υποτροπές. Η σιπονιμόδη αποτελεί απόδειξη της αποστολής της Novartis για τον επαναπροσδιορισμό της ιατρικής. Είμαστε ενθουσιασμένοι που η συνεχιζόμενη δέσμευσή μας να σταματήσουμε την πολλαπλή σκλήρυνση έχει οδηγήσει σε μια πολυαναμενόμενη θεραπεία για αυτούς τους ασθενείς που έχουν ανάγκη.” 

Οι περισσότεροι ασθενείς θα μεταβούν από την υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS) στη δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS) στην πορεία του χρόνου. Επομένως, η πρώιμη έναρξη της θεραπείας είναι κρίσιμη για τους ασθενείς ώστε να μειωθεί ο ρυθμός εξέλιξης αναπηρίας. Η εξέλιξη της αναπηρίας πολύ συχνά περιλαμβάνει – μεταξύ άλλων – επίδραση στη βάδιση, που θα μπορούσε να οδηγήσει στο να χρειάζονται οι ασθενείς βοήθημα βάδισης ή αναπηρικό αμαξίδιο, δυσλειτουργία της ουροδόχου κύστης και έκπτωση νοητικής λειτουργίας .  

Ο υπεύθυνος για την Έρευνα αντιπρόεδρος της Εθνικής Εταιρείας Πολλαπλής Σκλήρυνσης των ΗΠΑ Bruce Bebo, PhD, δήλωσε: “Νιώθουμε ευγνωμοσύνη που υπάρχει μια νέα θεραπευτική επιλογή για ενήλικες με ενεργό μορφή  δευτεροπαθώς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης. Ελπίζουμε ότι αυτή η έγκριση θα πυροδοτήσει τη συζήτηση μεταξύ ασθενών και επαγγελματιών υγείας για την εξέλιξη της αναπηρίας μετά την υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση και την αξία της έγκαιρης αντιμετώπισής της.”

Η έγκριση της σιπονιμόδης βασίζεται σε πρωτοποριακά δεδομένα από τη κλινική μελέτη Φάσης ΙΙΙ EXPAND, μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη που συνέκρινε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της σιπονιμόδης έναντι του εικονικού φαρμάκου σε άτομα που πάσχουν από δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση . Οι ασθενείς που εντάχθηκαν στη μελέτη EXPAND αποτελούν έναν αντιπροσωπευτικό πληθυσμό τυπικών ασθενών με δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS): κατά την έναρξη της μελέτης οι ασθενείς είχαν μέση ηλικία τα 48 έτη, έπασχαν από πολλαπλή σκλήρυνση για περίπου 16 έτη και περισσότεροι από το 50% είχαν μέση τιμή 6.0 στη Κλίμακα Εκτεταμένης Κατάστασης Αναπηρίας (EDSS) και είχαν ανάγκη βοηθήματα για τη βάδιση. Η σιπονιμόδη μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας με 3μηνη επιβεβαίωση (CDP) (κύριο καταληκτικό σημείο, 21% μείωση έναντι του εικονικού φαρμάκου, p=0.013, 33% μείωση έναντι του εικονικού φαρμάκου σε ασθενείς με δραστηριότητα υποτροπής στα δύο έτη πριν από την έναρξη, p=0.0100). Επιπροσθέτως, η σιπονιμόδη καθυστέρησε σημαντικά τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας με 6μηνη επιβεβαίωση (CDP) (26% έναντι του εικονικού φαρμάκου, p=0.0058) και μείωσε τον ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπών (ARR) κατά 55%. Επιπλέον, η μελέτη EXPAND έδειξε σημαντικές ευνοϊκές εκβάσεις σε άλλες σχετικές μετρήσεις για τη δραστηριότητα της πολλαπλής σκλήρυνσης, συμπεριλαμβανομένης της γνωστικής λειτουργίας, της ενεργότητας της νόσου με βάση την μαγνητική τομογραφία και της απώλειας εγκεφαλικού όγκου (συρρίκνωση του εγκεφάλου). 

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες αντιδράσεις (επίπτωση μεγαλύτερη από 10%) ήταν η κεφαλαλγία, η υπέρταση και η αύξηση των τρανσαμινασών.

Ο Bruce Cree, μέλος της Επιτροπής Συντονισμού της EXPAND, MD, PhD, MAS, Διευθυντής Κλινικών Ερευνών και ο George A. Zimmermann, Καθηγητής της Ιατρικής του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνιας στο  Σαν Φρανσίσκο, ειδικευμένος στην πολλαπλή σκλήρυνση, δήλωσαν: “Με την έγκριση της σιπονιμόδης πλέον έχουμε μια θεραπευτική επιλογή για την οποία υπήρχε μεγάλη ανάγκη για την αντιμετώπιση της ενεργούς μορφής δευτεροπαθώς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης. Το σημαντικότερο είναι ότι οι επαγγελματίες υγείας έχουν πλέον ακόμα ένα λόγο για να βοηθήσουν τους ασθενείς να αναγνωρίσουν τα συμπτώματα και να εντοπίσουν τα πρώιμη σημάδια της εξέλιξης της νόσου".

Η Novartis έχει δεσμευτεί να παρέχει τη σιπονιμόδη σε ασθενείς σε παγκόσμιο επίπεδο και επί του παρόντος έχουν προγραμματιστεί επιπρόσθετες υποβολές σε ρυθμιστικές αρχές υγείας εκτός των ΗΠΑ. Αναμένεται έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές για τη σιπονιμόδη στην Ευρωπαϊκή Ένωση στα τέλη του 2019, ενώ επιπρόσθετες εγκρίσεις αναμένονται εντός του 2019 στην Ελβετία, την Ιαπωνία, την Αυστραλία και τον Καναδά.