Είναι η τρίτη φορά που το pembrolizumab χαρακτηρίζεται «Καινοτόμα Θεραπεία», καθώς έχει, ήδη, λάβει τον ίδιο χαρακτηρισμό για την αντιμετώπιση του προχωρημένου μελανώματος και του προχωρημένου μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα. Επιπλέον διακρίθηκε ως το Καλύτερο Βιοτεχνολογικό Προϊόν στις ΗΠΑ στα βραβεία Prix Galien 2015, τον πιο σημαντικό θεσμό αναγνώρισης της καινοτομίας για τη φαρμακευτική έρευνα και ανάπτυξη.

Ο FDA δίνει το χαρακτηρισμό «Καινοτόμα Θεραπεία», έχοντας ως στόχο να επισπεύσει την ανάπτυξη ενός υποψηφίου σκευάσματος, το οποίο  προορίζεται για χρήση ως μονοθεραπεία ή σε συνδυασμό με άλλα φάρμακα, για την αντιμετώπιση πολύ σοβαρών ή απειλητικών για την ανθρώπινη ζωή νόσων ή καταστάσεων, όταν τα προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία καταδεικνύουν ότι το φάρμακο μπορεί να επιδείξει σημαντική βελτίωση, σε σχέση με τις ήδη υπάρχουσες θεραπείες, σε ένα ή περισσότερα σημαντικά κλινικά σημεία. 

«Έχουμε δεσμευθεί να κατανοήσουμε τις πλήρεις δυνατότητες του pembrolizumab, με σκοπό να βοηθήσουμε ασθενείς με ένα ευρύ φάσμα δύσκολα αντιμετωπίσιμων καρκίνων», δήλωσε ο Dr. Roger M. Perlmutter, Πρόεδρος των Ερευνητικών Εργαστηρίων της MSD. «Τα δεδομένα από την έρευνα για τη χορήγηση pembrolizumab, σε ασθενείς με προχωρημένο καρκίνο του παχέος εντέρου, των οποίων οι όγκοι εμφανίζουν σημαντικές ενδείξεις για ύπαρξη ελαττωμάτων στο σύστημα επιδιόρθωσης αναντιστοιχιών του DNA, ήταν ενθαρρυντικά. Εκτιμούμε ότι ο χαρακτηρισμός της ως «Καινοτόμα Θεραπεία» από τον FDA θα αποτελέσει καταλύτη, για επιτάχυνση της προσπάθειά μας να αποκτήσουν πρόσβαση στο pembrolizumab οι συγκεκριμένοι ασθενείς».

Η MSD διεξάγει μια μελέτη εγκριτικής Φάσης 2 (KEYNOTE-164) για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του pembrolizumab με βάση την κατάσταση της μικροδορυφορικής αστάθειας, σε ασθενείς, οι οποίοι έχουν προηγουμένως λάβει θεραπεία για προχωρημένους καρκίνους του παχέος εντέρου, ενώ σχεδιάζει και μια μελέτη Φάσης 3 (KEYNOTE-177), σε πληθυσμό ασθενών οι οποίοι δεν έχουν λάβει προηγουμένως θεραπεία.

Στην Ελλάδα το φάρμακο, ως μονοθεραπεία, ενδείκνυται ως αγωγή του προχωρημένου (ανεγχείρητου ή μεταστατικού) μελανώματος σε ενήλικες.