Η ελτρομβοπάγη ανήκει σε μια κατηγορία φαρμάκων, που ονομάζονται αγωνιστές υποδοχέων της θρομβοποιητίνης. Χρησιμοποιείται για να βοηθήσει στην αύξηση του αριθμού των αιμοπεταλίων στο αίμα. Τα αιμοπετάλια είναι αιμοσφαίρια, που βοηθάνε στη μείωση ή την πρόληψη αιμορραγίας.

Η ITP είναι μια αιματολογική διαταραχή, κατά την οποία το αίμα δεν πήζει όπως θα έπρεπε, λόγω χαμηλού αριθμού αιμοπεταλίων. Οι ασθενείς που πάσχουν από ITP συχνά έχουν μωβ μελανιές ή πολύ μικρές κόκκινες ή μωβ κηλίδες στο δέρμα. Συχνά μπορεί να πάσχουν από ρινορραγίες, αιμορραγίες στα ούλα κατά τις οδοντιατρικές εργασίες, ή άλλες αιμορραγίες που είναι δύσκολο να σταματήσουν. Στις περισσότερες περιπτώσεις, η ΙΤΡ θεωρείται ότι προκαλείται από μια αυτοάνοση αντίδραση, όπου το ανοσοποιητικό σύστημα ενός ανθρώπου επιτίθεται και καταστρέφει τα αιμοπετάλιά του.

Οι δύο τύποι της ITP είναι η οξεία (προσωρινή ή βραχυπρόθεσμη) και η χρόνια (μακράς διάρκειας). Η οξεία ITP εμφανίζεται κυρίως σε παιδιά, συχνά μετά από μια ιογενή λοίμωξη, και γενικά διαρκεί λιγότερο από έξι μήνες. Ο αριθμός των αιμοπεταλίων επανέρχεται στο φυσιολογικό μέσα σε 6 έως 12 μήνες και μπορεί να μην απαιτείται θεραπεία. Η χρόνια ITP, που ορίζεται ως συνεχιζόμενη ασθένεια για περισσότερο από 12 μήνες μετά τη διάγνωση, εμφανίζεται στο 13-36% των παιδιών με ITP. Ένας μικρός αριθμός παιδιών με χρόνια ITP μπορεί να διατρέχει κίνδυνο σημαντικής αιμορραγίας.

Ο στόχος της θεραπείας στη χρόνια ITP στα παιδιά είναι να διατηρηθεί ένας ασφαλής αριθμός αιμοπεταλίων, που να μειώνει τον κίνδυνο αιμορραγίας. Η έγκριση του νέου φαρμάκου περιλαμβάνει δισκία και πόσιμο εναιώρημα, σχεδιασμένο για παιδιά που δυσκολεύονται να καταπιούν χάπια. H ελτρομβοπάγη είχε εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή το 2010, για χρήση σε ενηλίκους με την ίδια πάθηση.

«Για τις οικογένειες και τους παρόχους φροντίδας των παιδιών, που επηρεάζονται από μια σπάνια νόσο, το να έχουν μια νέα θεραπευτική επιλογή μπορεί να αλλάξει την προσέγγιση διαχείρισης της νόσου» ανέφερε ο Alessandro Riva, MD, Global Head, Novartis Oncology Development and Medical Affairs.