Η ιξαζομίμπη ανήκει στην κατηγορία ενός ερευνητικού αναστολέα πρωτεασώματος, που λαμβάνεται από το στόμα για τη θεραπεία ασθενών με υποτροπιάζον και / ή ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα. Το πολλαπλό μυέλωμα είναι ένας καρκίνος των πλασματοκυττάρων, τα οποία απαντούν στον μυελό των οστών. Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) υπέβαλε στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) αίτηση για ταχεία διαδικασία αξιολόγησης, η οποία έγινε δεκτή. Ο EMA γενικά εγκρίνει και συμπεριλαμβάνει στην ταχεία διαδικασία αξιολόγησης τα φάρμακα που θεωρείται ότι παρουσιάζουν μεγάλο ενδιαφέρον από πλευράς δημόσιας υγείας και ιδίως από πλευράς θεραπευτικής καινοτομίας.

Τα δεδομένα της αίτησης βασίζονται στα αποτελέσματα της πρώτης προκαθορισμένης ενδιάμεσης ανάλυσης της κύριας μελέτης φάσης 3 TOURMALINE-MM1. Η συγκεκριμένη μελέτη είναι μια διεθνής, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη, με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή, στην οποία συμμετέχουν 722 ασθενείς για την αξιολόγηση της ανωτερότητας της ιξαζομίμπης συν λεναλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης, έναντι του εικονικού φαρμάκου συν λεναλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης, σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζον και / ή ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα. Στο πλαίσιο της εν λόγω μελέτης, οι ασθενείς συνεχίζουν να λαμβάνουν θεραπεία μέχρι την εξέλιξη της νόσου και αξιολογούνται οι μακροπρόθεσμες εκβάσεις τους.

«Χαιρετίζουμε την απόφαση της CHMP να συμπεριλάβει στην ταχεία διαδικασία αξιολόγησης την ιξαζομίμπη και πιστεύουμε ότι το γεγονός αυτό υπογραμμίζει την επείγουσα ανάγκη θεραπευτικής καινοτομίας όσον αφορά στην αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος» δήλωσε ο Andrew Plump, M.D., Ph.D., ανώτερος ιατρικός και επιστημονικός σύμβουλος της Takeda. «Ανυπομονούμε να ανακοινώσουμε τα δεδομένα της μελέτης TOURMALINE-MM1 από την πρώτη προκαθορισμένη ενδιάμεση ανάλυση σε κάποιο επερχόμενο ιατρικό συνέδριο και εκτιμούμε ιδιαίτερα τη διαρκή αφοσίωση και προσήλωση των ασθενών και των οικογενειών τους, που συμμετέχουν στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ιξαζομίμπης».

Το πολλαπλό μυέλωμα μπορεί να προκαλέσει σοβαρά προβλήματα υγείας, που επηρεάζουν τα οστά, το ανοσοποιητικό σύστημα, τους νεφρούς και τον αριθμό των ερυθρών αιμοσφαιρίων. Στα συχνότερα συμπτώματα της νόσου περιλαμβάνεται ο πόνος στα οστά και η κόπωση, που αποτελεί με τη σειρά του σύμπτωμα της αναιμίας. Είναι μια σπάνια μορφή καρκίνου, με τον ετήσιο αριθμό νέων περιστατικών να ανέρχεται σε 39.000 στην ΕΕ και σε 114.000 σε ολόκληρο τον κόσμο.