Μια νέα ουσία, που δοκιμάστηκε με επιτυχία σε μικρή κλινική δοκιμή, δημιουργεί ελπίδες ότι μπορεί, επιτέλους, να καταστεί εφικτή μια πιο αποτελεσματική θεραπεία του Αλτσχάιμερ, που θα «φρενάρει» πραγματικά την έκπτωση των μνημονικών και νοητικών λειτουργιών των ασθενών.

Το νέο πειραματικό φάρμακο, που παρουσίασαν στο ιατρικό περιοδικό "Science Translational Medicine" Αμερικανοί επιστήμονες με επικεφαλής τον Μάθιου Κέννεντι, του Τμήματος Φαρμακευτικής του Πανεπιστημίου του Κολοράντο-Ντάνβερ, μπλοκάρει ένα ένζυμο-στόχο (BACE1), μειώνοντας δραστικά και με ασφάλεια τις τοξικές πλάκες της πρωτεΐνης β-αμυλοειδούς.

Το φάρμακο, σε μορφή χαπιού, που παράγεται από τη φαρμακευτική εταιρεία Merck, δοκιμάστηκε σε 32 ασθενείς με ήπιο έως μέτριο Αλτσχάιμερ, στο πλαίσιο της αρχικής κλινικής δοκιμής (φάσης 1). Αντίθετα με άλλους αναστολείς του ίδιου ενζύμου, που προκαλούν σοβαρές παρενέργειες, το νέο φάρμακο αποδεικνύεται ασφαλές.

Ήδη βρίσκονται σε εξέλιξη πιο προχωρημένες κλινικές δοκιμές (έως φάσης 3), που θα μελετήσουν την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε βάθος χρόνου. Επιπλέον θα φανεί, πλέον, πιο καθαρά, κατά πόσο, όντως, οι εν λόγω πλάκες του β-αμυλοειδούς αποτελούν την αιτία της νόσου ή απλώς ένα, ακόμη, σύμπτωμά της (επ' αυτού δεν υπάρχει ακόμη επιστημονική ομοφωνία).

Το β-αμυλοειδές είναι ένα κολλώδες πεπτίδιο, που συσσωρεύεται σε πλάκες και φαίνεται να καταστρέφει τα εγκεφαλικά κύτταρα των ασθενών. Το ένζυμο BACE1 παίζει ρόλο-κλειδί στην παραγωγή του β-αμυλοειδούς, συνεπώς το «μπλοκάρισμά» του θεωρείται μια πολλά υποσχόμενη λύση, για το καθάρισμα του εγκεφάλου από τις τοξικές πλάκες. Το ζητούμενο είναι, όμως, να αποφευχθεί η χρήση μιας ουσίας, που θα είναι τοξική και θα δημιουργήσει βλάβες στο ήπαρ ή στα μάτια, καθώς και επιδείνωση του νευροεκφυλισμού, όπως έχουν δείξει άλλες ουσίες που δοκιμάστηκαν στο παρελθόν κατά του εν λόγω ενζύμου.

Το νέο φάρμακο, με την ονομασία verubecestat, φαίνεται να αποφεύγει αυτούς τους κινδύνους και να είναι καλά ανεκτό από τους ασθενείς. Μια, μόνο, δόση είναι αρκετή, για να μειώσει αισθητά τα επίπεδα του β-αμυλοειδούς στο αίμα, τόσο σε πειραματόζωα, όσο και σε ασθενείς.

Η Merck ήδη «τρέχει» δύο κλινικές δοκιμές με συνολικά 3.500 ασθενείς, που πάσχουν από ήπιο (αρχικού σταδίου) έως μέτριο Αλτσχάιμερ και τα πρώτα αποτελέσματα αναμένονται τον Ιούλιο του 2017. Ένα ανταγωνιστικό φάρμακο αντισωμάτων της εταιρείας Biogen, επίσης, στοχεύει στις πλάκες του αμυλοειδούς και εμφάνισε ελπιδοφόρα αποτελέσματα φέτος τον Αύγουστο. 

Εξάλλου άλλη μελέτη διαπίστωσε ότι οι άνθρωποι με προκλινικές ενδείξεις Αλτσχάιμερ είναι πάνω από επτά φορές πιθανότερο να νιώθουν μοναξιά, σε σχέση με όσους δεν έχουν τα προειδοποιητικά σημάδια της νόσου. Όμως οι ερευνητές διευκρίνισαν ότι, παρά τη συσχέτιση που διαπιστώθηκε, παραμένει ασαφές κατά πόσο, όντως, η κοινωνική απομόνωση ενός ανθρώπου αποτελεί μία από τις αιτίες της νόσου ή απλώς ένα από τα συμπτώματα που τη συνοδεύουν.

Οι επιστήμονες θα συνεχίσουν να μελετούν τη νευροβιολογία της μοναξιάς, ελπίζοντας να ανακαλύψουν νέους παράγοντες, που σχετίζονται με το Αλτσχάιμερ, ώστε να γίνει εφικτή η πιο έγκαιρη και άρα καλύτερη πρόληψη της νόσου.