Ένα νέο φάρμακο κατά της αιμορροφιλίας Α εγκρίθηκε στις αρχές της χρονιάς από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων ΕΜΑ, το οποίο μπορεί να χορηγείται ακόμη και δύο φορές την εβδομάδα είτε ως θεραπεία προφύλαξης είτε ως θεραπεία κατ΄επίκληση, σε ενήλικες και παιδιά.

Πρόκειται για ανασυνδυασμένο παράγοντα VIII μονής αλύσου. Είναι το πρώτο και μοναδικό μόριο αυτής της τεχνολογίας για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας A. Η ισχυρή συγγένεια του μορίου με τον παράγοντα von Willebrand (vWF) του προσδίδει μεγαλύτερη μοριακή σταθερότητα και διάρκεια δράσης. Έτσι μπορεί να χορηγηθεί έως και δύο φορές την εβδομάδα πετυχαίνοντας μειωμένη κατανάλωση μονάδων.

Στοιχεία για το νέο φάρμακο παρουσίασε η παρασκευάστρια εταιρία CSL Behring, στα πλαίσια του συνεδρίου EAHAD (European Association of Hemophilia and Allied Disorders). Ο Δρ. Andrew Cuthbertson, επικεφαλής Επιστημονικός Σύμβουλος και Διευθυντής Έρευνας & Ανάπτυξης της CSL Limited, μητρικής εταιρίας της CSL Behring, δήλωσε: “Επί 100 χρόνια, η CSL έχει επικεντρωθεί στην έρευνα και ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών, οι οποίες καλύπτουν τις θεραπευτικές προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς. Η έγκριση του Afstyla από τον EMA ανοίγει το δρόμο για αυτή τη θεραπευτική επιλογή στους ασθενείς με αιμορροφιλία Α στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Με την έγκρισή του ο νέος παράγοντας παρέχει στους ενήλικους και στα παιδιά, μια θεραπευτική προσέγγιση που τους βοηθά να ζουν καλύτερα. Έτσι υλοποιείται η υπόσχεσή μας για ανάπτυξη και διάθεση καινοτόμων εξειδικευμένων βιολογικών θεραπειών με στόχο την ποιότητα ζωής των ασθενών”.

Η Αιμορροφιλία A

H αιμορροφιλία Α είναι μια συγγενής αιμορραγική διαταραχή, η οποία προσβάλλει κυρίως άνδρες και χαρακτηρίζεται από έλλειψη ή δυσλειτουργία του παράγοντα VIII.Τα άτομα με αιμορροφιλία Α είναι δυνατόν να εμφανίζουν παρατεταμένη ή αυθόρμητη αιμορραγία, ιδίως στους μύες, στις αρθρώσεις ή στα εσωτερικά όργανα. Σύμφωνα με την Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμορροφιλίας (World Federation of Hemophilia), περίπου 1 στα 10.000 άτομα γεννιούνται με αιμορροφιλία και η πλειονότητα αυτών έχει αιμορροφιλία Α.

Το νέο φάρμακο

Ο ανασυνδυασμένος παράγοντας VIII μονής αλύσου της CSL Behring που έχει σχεδιαστεί ειδικά για μεγαλύτερη μοριακή σταθερότητα και μεγαλύτερη διάρκεια δράσης. Χρησιμοποιεί ομοιοπολικό δεσμό δημιουργώντας μια μονή πολυπεπτιδική αλυσίδα, η οποία βελτιώνει τη σταθερότητα του παράγοντα VIII και αυξάνει τη συγγένεια του με τον παράγοντα vWF, εξασφαλίζοντας έτσι την παρατεταμένη δράση του. Αυτό δίνει τη δυνατότητα χορήγησης μόνο δύο φορές ανά εβδομάδα. Ενδείκνυται για τη θεραπεία και προφύλαξη από την αιμορραγία σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α (συγγενής ανεπάρκεια παράγοντα VIII). Μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε όλες τις ηλικιακές ομάδες.
Έχει εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση, στις ΗΠΑ & στον Καναδά. Επιπρόσθετα οι ρυθμιστικές αρχές πολλών χωρών του κόσμου, όπως η Ελβετία και η Αυστραλία, βρίσκονται σε διαδικασία αξιολόγησης των αιτήσεων της CSL Behring για την κυκλοφορία του. Οι αιτήσεις προς τις ρυθμιστικές αρχές βασίζονται στα αποτελέσματα από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης AFFINITY. Μέρος των κλινικών δεδομένων έχουν δημοσιευτεί πρόσφατα στο επιστημονικό περιοδικό Blood, που εκδίδεται από την Αμερικανική Εταιρεία Αιματολογίας, ενώ επιπρόσθετα δεδομένα σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία A δημοσιεύτηκαν πρόσφατα στο περιοδικό της Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμορροφιλίας Haemophilia.

Η CSL Behring

Η βιο-φαρμακευτική εταιρεία CSL Behring κατέχει ηγετική θέση στην παγκόσμια αγορά προϊόντων από ανθρώπινο πλάσμα. Η εταιρεία είναι υπεύθυνη για έρευνα, ανάπτυξη, Παρασκευή και διάθεση στην αγορά βιοθεραπευτικών προϊόντων για την αντιμετώπιση σοβαρών και σπάνιων παθήσεων. Η ποιότητα ζωής, αλλά πολλές φορές και η ίδια η επιβίωση των ατόμων που χρησιμοποιούν τις θεραπείες της εταιρείας, βασίζονται σε αυτά.
Η δέσμευση της CSL Behring είναι να ανακαλύπτει θεραπείες που σώζουν ζωές και βελτιώνουν την ποιότητα ζωής των ασθενών με σοβαρές και σπάνιες παθήσεις, είτε παρασκευάζοντας και διαθέτοντας ασφαλή και αποτελεσματικά βιοθεραπευτικά προϊόντα είτε ερευνώντας και αναπτύσσοντας την επόμενη γενιά των προϊόντων αυτών, πάντα με επίκεντρο την ικανοποίηση των αναγκών των πελατών μας.
Η CSL Behring λειτουργεί ένα από τα μεγαλύτερα παγκόσμια δίκτυα συλλογής πλάσματος, τη CSL Plasma. Η μητρική εταιρεία, CSL Limited (ASX:CSL), με έδρα τη Μελβούρνη της Αυστραλίας, απασχολεί περισσότερα από 16.000 άτομα με δραστηριότητες σε περισσότερες από 30 χώρες.