Σήμερα, 2 στους 3 ανθρώπους που έχουν διαγνωστεί με καρκίνο επιβιώνουν τουλάχιστον 5 χρόνια. Από το 1991 έως το 2011, οι θάνατοι από καρκίνο μειώθηκαν κατά 21% σε πέντε ευρωπαϊκές χώρες Ηνωμένο Βασίλειο, Γαλλία, Γερμανία, Ισπανία και Ιταλία. Η πρόοδος αυτή προήλθε από την ταχεία προώθηση της επιστήμης, την καλύτερη διάγνωση και τις καινοτόμες θεραπείες. Η επίδραση στους ασθενείς ήταν μεγαλύτερη επιβίωση και καλύτερη ποιότητα ζωής.

Αυτό επισημαίνει η Ένωση της Ευρωπαϊκής Φαρμακοβιομηχανίας, EFPIA, σχετικά με την μελέτη που δημοσιεύθηκε στο BMJ και αμφισβητεί το κλινικό όφελος από μια σειρά νέων φαρμάκων για τον καρκίνο. Η μελέτη αποτελεί αναδρομική ανάλυση των φαρμάκων που εγκρίθηκαν από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων τα έτη 2009-2013 και διερευνά τη συνολική επιβίωση και ποιότητα ζωής.

Όπως επισημαίνει η EFPIA, η μελέτη επικεντρώθηκε κυρίως σε κλινικές δοκιμές και όχι σε πραγματικά δεδομένα σχετικά με τα πραγματικά αποτελέσματα των ασθενών. Η συγκέντρωση των συνολικών δεδομένων επιβίωσης για τα νέα φάρμακα για τον καρκίνο, που παράγονται σε κλινικά περιβάλλοντα, εξακολουθεί να αποτελεί σημαντική πρόκληση τόσο από την άποψη πολυπλοκότητας όσο και χρόνου. Για να διευκολυνθεί ο προσδιορισμός του τρόπου με τον οποίο τα φάρμακα θα λειτουργήσουν στον πραγματικό κόσμο ορίζοντας υποκατάστατα τελικά σημεία (συχνά εργαστηριακές δοκιμές ενδεικτικές μιας αναμενόμενης βελτίωσης), χρησιμοποιούνται συχνά ως κλινικά σημεία σε πιο σύνθετες ασθένειες όπως ο καρκίνος. Όπως δήλωσε ο εκπρόσωπος του EMA στην εφημερίδα Politico, ο περιορισμός εγκρίσεων σε φάρμακα κατά του καρκίνου μόνο για καταστάσεις όπου υπάρχουν αναμφισβήτητες ενδείξεις βελτίωσης της συνολικής επιβίωσης ή της ποιότητας ζωής δεν θα βελτιώσει τις προοπτικές για τους καρκινοπαθείς στην ΕΕ. Αντίθετα, μια τέτοια προσέγγιση μπορεί να στερήσει από τους ασθενείς την έγκαιρη πρόσβαση σε αποτελεσματικά φάρμακα για ασθενείς που έχουν επείγουσα ανάγκη».

Οι νέες θεραπείες στην Ευρώπη υφίστανται αυστηρές αξιολογήσεις κόστους-αποτελεσματικότητας και αποζημιώνονται μόνο αν πληρούν τα κριτήρια κόστους / αποτελεσματικότητας έναντι των υφιστάμενων προτύπων περίθαλψης. Στον καρκίνο, η αξία πολλών θεραπειών τείνει να αυξάνεται με την πάροδο του χρόνου μέσω της επίδρασης στην επιβίωση ή της χρήσης σε προηγούμενες γραμμές της θεραπείας και πρωιμότερα στάδια της νόσου. Για παράδειγμα, 7 στα 10 φάρμακα για τον καρκίνο που εγκρίθηκαν από τον EMA μεταξύ 2003 και 2005 είχαν πρόσθετες εγκεκριμένες επεκτάσεις αξίας μετά την αρχική τους ένδειξη, συμπεριλαμβανομένων πρόσθετων τύπων καρκίνου. 

Οι μελέτες στον καρκίνο είναι πολύ ειδικές για τη νόσο, η επιβίωση ποικίλει ανάλογα με τον τύπο του όγκου. Πράγματι, ένα σχετικά μικρό όφελος επιβίωσης θα μπορούσε στην πραγματικότητα να είναι πολύ σημαντικό στο πλαίσιο μιας νόσου όπου οι ασθενείς μπορεί διαφορετικά να έχουν μια πολύ κακή πρόγνωση. Οι κλινικοί ιατροί χρειάζονται θεραπευτικές επιλογές για την εξατομίκευση της περίθαλψης στον ασθενή.

Όσον αφορά το μέλλον, με την ταχεία εξέλιξη των θεραπειών του καρκίνου και των προτύπων περίθαλψης, θα καταστεί όλο και πιο κρίσιμο να αξιολογηθεί η αξία και η απόδοση των νέων φαρμάκων σε πραγματικό περιβάλλον και να συνεργαστούν για την εξεύρεση λύσεων όπως η μεγαλύτερη συμμετοχή ασθενών κατά το σχεδιασμό της κλινικής δοκιμής και τη χρήση των αναφερόμενων από τον ασθενή αποτελεσμάτων. Ως εκ τούτου, η EFPIA ζητά από τους ενδιαφερόμενους να συνεργαστούν για να βελτιωθεί η ικανότητα εκτίμησης της αξίας με τα εργαλεία που έχουμε ήδη στη διάθεσή μας και να διαμορφώσουμε μια συνεπή προσέγγιση για τη συλλογή και την ουσιαστική χρήση πραγματικών δεδομένων.