Μία πιλοτική κλινική μελέτη Φάσης 3, που αξιολόγησε το dupilumab για τη θεραπεία της σοβαρής ατοπικής δερματίτιδας σε παιδιά ηλικίας 6-11 ετών, πέτυχε τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία.
Το dupilumab είναι ο πρώτος και μοναδικός βιολογικός παράγοντας, που επιδεικνύει θετικά αποτελέσματα στον συγκεκριμένο πληθυσμό με ατοπική δερματίτιδα.
Τα συνοπτικά αποτελέσματα δείχνουν ότι για τα παιδιά με σοβαρή ατοπική δερματίτιδα, η οποία καλύπτει κατά μέσο όρο σχεδόν το 60% της επιφάνειας του δέρματός τους, η προσθήκη του dupilumab στην καθιερωμένη θεραπεία με τοπικά κορτικοστεροειδή βελτίωσε σημαντικά τη συνολική σοβαρότητα της νόσου, την υποχώρηση των δερματικών βλαβών, του κνησμού και της ποιότητας ζωής, σε σύγκριση με τη μονοθεραπεία με τοπικά κορτικοστεροειδή.
Επιπλέον τα δεδομένα ασφάλειας ήταν συμβατά με το παλαιότερα καταγεγραμμένο προφίλ ασφάλειας του dupilumab, σε ασθενείς μεγαλύτερης ηλικίας, συμπεριλαμβανομένου ενός αριθμητικά μικρότερου ποσοστού λοιμώξεων του δέρματος, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
«Τα αποτελέσματα από την εν λόγω μελέτη, την πρώτη που αξιολογεί ένα βιολογικό φάρμακο σε παιδιά ηλικίας κάτω των 12 ετών, που πάσχουν από ατοπική δερματίτιδα, είναι πολύ σημαντικά, λόγω της μεγάλης ακάλυπτης ιατρικής ανάγκης, που υπάρχει στον συγκεκριμένο πληθυσμό ασθενών. Τα παιδιά, που συμμετείχαν στη μελέτη, έπασχαν από σοβαρή ατοπική δερματίτιδα για το μεγαλύτερο διάστημα της ζωής τους», δήλωσε ο George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D, President and Chief Scientific Officer of Regeneron.
«Η μελέτη έδειξε ότι το dupilumab βελτίωσε σημαντικά τις εκβάσεις της θεραπείας και την ποιότητα ζωής των ασθενών, χωρίς να παρατηρηθούν νέα σήματα ασφάλειας».
Το dupilumab είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα, που αναστέλλει τη σηματοδότηση των πρωτεϊνών ιντερλευκίνη-4 (IL-4) και ιντερλευκίνη-13 (IL-13). Δεδομένα από κλινικές μελέτες του dupilumab έχουν δείξει ότι η ιντερλευκίνη-4 και η ιντερλευκίνη-13 διαδραματίζουν κεντρικό ρόλο στην εκδήλωση της φλεγμονώδους αντίδρασης τύπου 2, η οποία σχετίζεται άμεσα με την ατοπική δερματίτιδα, το άσθμα και τη χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες.
«Σε αυτή τη μελέτη, τα παιδιά με σοβαρή ατοπική δερματίτιδα έπασχαν από μη ελεγχόμενη νόσο, η οποία κάλυπτε, κατά μέσο όρο, σχεδόν το 60% της επιφάνειας του δέρματός τους. Τα εξουθενωτικά συμπτώματα της νόσου, τα οποία επηρεάζουν όχι μόνο το παιδί αλλά και ολόκληρη την οικογένεια, περιλαμβάνουν εκτενή εξανθήματα, έντονο και επίμονο κνησμό και δερματικές βλάβες», δήλωσε ο John Reed, M.D., Ph.D., επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης της Sanofi παγκοσμίως.
«Τα συμπτώματα της σοβαρής ατοπικής δερματίτιδας είναι δυνατό να έχουν επιπτώσεις στα παιδιά, τόσο σε σωματικό, όσο και σε συναισθηματικό επίπεδο. Μας ενθαρρύνουν τα συγκεκριμένα αποτελέσματα, τα οποία δείχνουν ότι το dupilumab βελτίωσε τις δερματικές βλάβες, μείωσε τον κνησμό, και, το πιο σημαντικό, βελτίωσε την ποιότητα ζωής των νεαρών αυτών ασθενών».
Τα πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία αξιολόγησαν το ποσοστό των ασθενών, που την 16η εβδομάδα της θεραπείας με dupilumab πέτυχε βαθμολογία 0 (καθαρό δέρμα) ή 1 (σχεδόν καθαρό δέρμα) στην κλίμακα IGA (Investigator’s Global Assessment/Συνολική Αξιολόγηση Ερευνητή), καθώς και βελτίωση κατά 75% με βάση τον Eczema Area and Severity Index/Δείκτης Έκτασης και Σοβαρότητας του Εκζέματος (EASI-75, που αποτελεί το συμπρωτεύον καταληκτικό σημείο εκτός ΗΠΑ).