Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε πριν από λίγες ημέρες γονιδιακή θεραπεία, για την αντιμετώπιση της μείζονος β-θαλασσαιμίας (μεσογειακή αναιμία).
Η έγκριση αφορά σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλαδή με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), οι οποίοι είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων, αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.
Το νέο φάρμακο είναι κυτταρικό προϊόν. Παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και τα οποία επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.
Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Άμστερνταμ 13-16/06/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το νέο σκεύασμα στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212 – που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα – παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl.
Στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων – Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, κύρια ερευνήτρια: Ευαγγελία Γιαννάκη) και δύο Έλληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.
“Αυτή η θεραπευτική προσέγγιση ανοίγει νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της μεσογειακής αναιμίας”, σχολίασε ο Πρύτανης ΕΚΠΑ και Πρόεδρος της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας Θάνος Δημόπουλος.
