Κλινικές Μελέτες: Αγώνας μετ΄εμποδίων για την τελική πρόσβαση

Του Ισίδωρου Κουγιουμτζόγλου*

Η είσοδος ενός νέου φαρμάκου στην αγορά μοιάζει πλέον με αγώνα ταχύτητας μετ’ εμποδίων.

Υπάρχει, ωστόσο, μία σημαντική διαφορά της βιομηχανίας με τους αθλητές.

Οι αθλητές, την ώρα που περνούν το 1ο εμπόδιο, ήδη μετρούν τα βήματα για το επόμενο, καθώς τα μάτια τους κοιτούν σταθερά τον τερματισμό.

Εν αντιθέσει, στο φάρμακο, η έμφαση δίνεται στο πρώτο εμπόδιο και λίγο πριν φτάσει στο επόμενο, μια νέα στρατηγική ξεκινά για την υπερπήδηση του.

Σταθερά μεν, αλλά ταυτόχρονα και μικρά είναι τα βήματα μέχρι την επίτευξη του στόχου, με το μεσοδιάστημα για την πρόσβαση του ασθενούς στη νέα θεραπεία, ολοένα και να αυξάνεται. Σήμερα, η μέση διάρκεια μεταξύ αδειοδότησης και κυκλοφορίας ξεπερνά τις 413 ήμερες αναμονής σε μέσους όρους Ευρώπης.

Η αδειοδότηση λοιπόν, είναι και το 1ο εμπόδιο που καλείται να ξεπεράσει η φαρμακευτικής βιομηχανίας, μετά την ολοκλήρωση της έρευνας και των κλινικών δοκιμών.

Σε αυτό το εμπόδιο, το νέο φάρμακο θα πρέπει να αποδείξει ότι είναι αποτελεσματικό, ασφαλές και ποιοτικό. Σχεδιάζονται επομένως, όλες οι μελέτες για να αποδείξουν αυτό το τρίπτυχο, χωρίς να κοιτούν διεξοδικά τα επόμενα εμπόδια, με σημαντικότερο αυτό της αποζημίωσης.

Το αποτέλεσμα είναι ότι το 75% των νέων φαρμάκων, σύμφωνα με το γερμανικό (IQVIG) και γαλλικό (HAS) ινστιτούτο αξιολόγησης, να μην μπορούν να αποδείξουν προστιθέμενο όφελος ή σημαντική καινοτομία αντίστοιχα, έναντι των ήδη διαθέσιμων εναλλακτικών θεραπειών.

Το εμπόδιο της αποζημίωσης, από το οποίο εν πολλοίς θα εξαρτηθεί και η βιωσιμότητα του νέου φαρμάκου, απαιτεί δυο πολύ συγκεκριμένα στοιχεία που πρέπει να αποδειχθούν.

Το 1ο αφορά στην συγκριτική αποτελεσματικότητα της νέας θεραπείας. Η νέα θεραπεία θα πρέπει να αποδείξει όχι απλώς ότι είναι αποτελεσματική, αλλά και το πόσο πιο αποτελεσματική είναι σε σχέση με τις ήδη διαθέσιμες θεραπείες.

Το 2ο στοιχείο, σχετίζεται με το κόστος. Η νέα θεραπεία θα πρέπει να δείξει ότι η προστιθέμενη αξία, αν αυτή προσφέρεται, δικαιολογεί το επιπρόσθετο κόστος.

Το βασικό εργαλείο για να αποδειχθεί το προστιθέμενο θεραπευτικό όφελος του νέου φαρμάκου είναι οι κλινικές μελέτες.

Ωστόσο, οι κλινικές μελέτες μπορούν να συνεισφέρουν και στην οικονομική αξιολόγηση, συλλέγοντας οικονομικά δεδομένα που θα χρησιμοποιηθούν κατά την αξιολόγηση, κάτι που σε μεγάλο βαθμό δεν γίνεται.

Επιπλέον, χρειάζεται να επιλυθούν ορισμένα μεθοδολογικά ζητήματα για να είναι δυνατή η αξιοποίηση των δεδομένων των κλινικών μελετών. Ο χρονικός ορίζοντας των μελετών θα πρέπει να είναι παρόμοιος με αυτόν που απαιτείται για να υπάρχει σαφής εικόνα για τη νόσο.

Τέλος, χρειάζεται να συλλέγονται επαρκή δεδομένα, ώστε να δίνεται η δυνατότητα αναλύσεων και σε επίπεδο υπό – ομάδων του πληθυσμού.

Είναι αναγκαιότητα λοιπόν, οι νέες θεραπείες κατά τον σχεδιασμό των μελετών, πριν περάσουν το εμπόδιο αδειοδότησης, να έχουν λάβει υπόψιν τις απαιτήσεις της αποζημίωσης και να έχουν συλλέξει όλα εκείνα τα δεδομένα που απαιτούνται για την ολοκληρωμένη αξιολόγησή τους. Και τα μάτια, να παραμένουν σταθερά στον τελικό στόχο, που δεν είναι άλλος από τη βελτίωση της ποιότητας ζωής του ασθενούς.

Αντί επιλόγου, πηγαίνοντας ένα βήμα πίσω σε αυτή τη διαδρομή και κοιτώντας την Ελλάδα, θα παρατηρήσουμε σημαντικές αδυναμίες στην υλοποίηση κλινικών μελετών στη χώρα μας.

Ξεκινώντας από τις προκλινικές μελέτες και τις μελέτες φάσης Ι, θα έρθουμε αντιμέτωποι με το νομοθετικό πλαίσιο, που δεν επιτρέπει την υλοποίησή τους στην επικράτεια.

Ενώ προχωρώντας στις μελέτες φάσης ΙΙ & ΙΙΙ, οι εταιρίες θα κληθούν να ξεπεράσουμε το σκόπελο της γραφειοκρατίας και των σημαντικών χρονικών καθυστερήσεων, λόγω των πολλαπλών και συχνά αλληλεπικαλυπτόμενων εγκρίσεων που απαιτούνται.

Σε αυτό το πλαίσιο, ο αριθμός των κλινικών που διεξάγονται στη χώρα μας είναι μικρός συγκριτικά με τις δυνατότητες του επιστημονικού δυναμικού της χώρας μας.

Σε ένα διαρκώς αυξανόμενα ανταγωνιστικό περιβάλλον, που οι απαιτήσεις της παγκοσμιοποίησης μας φέρνουν αντιμέτωπους με τα μεγαλύτερα και καλύτερα ερευνητικά κέντρα του κόσμου, τα αντανακλαστικά του συστήματος μας για τις αναδυόμενες ευκαιρίες που μπορούν να φέρουν στη χώρα μας οι κλινικές μελέτες, θα πρέπει να είναι σε εγρήγορση.

Νομοθετικές ρυθμίσεις και κίνητρα για την προσέλκυση κλινικών μελετών όλων των φάσεων, είναι ορισμένα από τα μέτρα που πρέπει να ληφθούν το συντομότερο δυνατό, προκειμένου να μπορέσουμε να διεκδικήσουμε το μετάλλιο σε αυτόν τον αγώνα δρόμου.

Ο κ. Ισίδωρος Κουγιουμτζόγλου είναι διευθυντής Market Access της Βιανέξ

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΗ