Σημαντικές βελτιώσεις στο νέο νομοθετικό πλαίσιο για την πρόσβαση ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες διαπιστώνουν ο Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης «Απεριόριστη Ανάσα» και ο Πανελλήνιος Σύλλογος Πνευμονικής Ίνωσης «Πνεύμονες Ζωής», με αφορμή την ψήφιση του νομοσχεδίου με τίτλο «Σύσταση Ταμείου Καινοτομίας Φαρμάκου – Πρόσβαση των ασθενών σε νέα φάρμακα και θεραπείες – Βελτίωση των υπηρεσιών υγείας και άλλες διατάξεις».
Οι δύο σύλλογοι χαιρετίζουν τις παρεμβάσεις που ενσωματώθηκαν στο νέο πλαίσιο, τονίζοντας ότι ενισχύουν ουσιαστικά τη δυνατότητα έγκαιρης και ασφαλούς πρόσβασης των ασθενών με σπάνια και σοβαρά νοσήματα σε νέες σωτήριες θεραπείες. Πρόκειται για σύγχρονες και εξειδικευμένες θεραπευτικές προσεγγίσεις υψηλού κόστους, όπως θεραπείες ακριβείας, γονιδιακές θεραπείες και νεότερες στοχευμένες θεραπείες για σπάνια νοσήματα, οι οποίες μπορούν να αλλάξουν καθοριστικά την πορεία σοβαρών και απειλητικών για τη ζωή ασθενειών.
Οι εκπρόσωποι των δύο συλλόγων, που εκπροσωπούν χιλιάδες ασθενείς και οικογένειες σε όλη τη χώρα, συμμετείχαν ενεργά στη δημόσια διαβούλευση και στη διαδικασία διαμόρφωσης του νομοσχεδίου, καταθέτοντας προτάσεις για τη βελτίωση της πρόσβασης ασθενών με σπάνια νοσήματα σε καινοτόμες θεραπείες και μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης μέσω ΣΗΠ και ΙΦΕΤ.
Ιδιαίτερη σημασία αποδίδουν στην ενσωμάτωση, στο άρθρο 12 του νόμου, προβλέψεων που ενισχύουν την πρόσβαση ασθενών με σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα σε καινοτόμες θεραπείες. Μεταξύ αυτών περιλαμβάνεται η θεσμική αναγνώριση μηχανισμών πρώιμης πρόσβασης, όπως τα προγράμματα early access, τα προγράμματα compassionate use, οι προσωρινές άδειες χρήσης, τα ατομικά αιτήματα ασθενών, αλλά και οι περιπτώσεις μη εγκεκριμένων ή μη αποζημιούμενων ενδείξεων (off-label και non reimbursed indications).
Σύμφωνα με τους συλλόγους, η συγκεκριμένη πρόβλεψη θεωρείται ιδιαίτερα σημαντική, καθώς αναγνωρίζει θεσμικά τη σημασία της έγκαιρης πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες πριν από την ολοκλήρωση των χρονοβόρων διαδικασιών αποζημίωσης στα κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης.
Θετικές χαρακτηρίζονται επίσης οι ρυθμίσεις που αφορούν την ενίσχυση των εξαιρέσεων για σπάνια και εξαιρετικά σπάνια νοσήματα, τη δυνατότητα συνεκτίμησης ισχυρών επιστημονικών δεδομένων και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης, καθώς και την πρόβλεψη για πρόσβαση σε μη αποζημιούμενες ή μη εγκεκριμένες ενδείξεις σε σοβαρές και απειλητικές για τη ζωή παθήσεις.
Παράλληλα, οι δύο σύλλογοι επισημαίνουν ως σημαντική εξέλιξη την αποφυγή πρόσθετων διοικητικών διαδικασιών που θα μπορούσαν να προκαλέσουν καθυστερήσεις στην πρόσβαση των ασθενών στις θεραπείες, αλλά και την ενίσχυση της συμμετοχής των ασθενών μέσω παρουσίας εκπροσώπων τους ως παρατηρητών σε σχετικές διαδικασίες αξιολόγησης.
Όπως τονίζουν, για τους ασθενείς με σπάνια και σοβαρά νοσήματα η πρόσβαση στις καινοτόμες θεραπείες δεν αποτελεί μόνο ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά θέμα επιβίωσης, διατήρησης της λειτουργικότητας και βελτίωσης της ποιότητας ζωής.
Η πρόεδρος του Πανελλήνιου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης, Άννα Σπίνου, υπογράμμισε ότι οι καινοτόμες θεραπείες έχουν αλλάξει ριζικά την πορεία της Κυστικής Ίνωσης, δίνοντας πλέον τη δυνατότητα στους ασθενείς να ζουν περισσότερο και με καλύτερη ποιότητα ζωής. Όπως ανέφερε, η διασφάλιση πρόσβασης στις επόμενες γενιές εξειδικευμένων θεραπειών, όπως οι CFTR modulators, οι θεραπείες mRNA και οι γονιδιακές ή εξατομικευμένες θεραπείες, είναι ζωτικής σημασίας, ιδιαίτερα για ασθενείς που εξακολουθούν να έχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.
Από την πλευρά της, η πρόεδρος του Πανελλήνιου Συλλόγου Πνευμονικής Ίνωσης «Πνεύμονες Ζωής», Μαρία Θάνου, σημείωσε ότι για τους ασθενείς με Πνευμονική Ίνωση κάθε καθυστέρηση στην πρόσβαση σε θεραπεία μπορεί να οδηγήσει σε σημαντική επιδείνωση της υγείας και της καθημερινότητάς τους. Όπως ανέφερε, η θεσμική αναγνώριση μηχανισμών πρώιμης πρόσβασης αποτελεί ένα ουσιαστικό βήμα για την κοινότητα των ασθενών με σπάνια νοσήματα.
