Νέο φάρμακο θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί για να στοχεύσει στον παιδικό καρκίνο στον εγκέφαλο, που ως τώρα είναι μη αντιμετωπίσιμος.
Το φάρμακο θα μπορούσε, επίσης, να βοηθήσει ασθενείς, που πάσχουν από τη σπάνια αλλά θανατηφόρα κληρονομική νόσο, γνωστή ως σύνδρομο “stone man”, στο οποίο οι μύες και οι σύνδεσμοι μετατρέπονται σε οστά.
Την ελπιδοφόρα μελέτη διενεργεί το Ινστιτούτο Ερευνών για τον Καρκίνο (ICR) στο Λονδίνο. Όπως διαπιστώθηκε, το νέο φάρμακο μπορεί να συρρικνώσει όγκους σε ποντίκια και να εξοντώσει εγκεφαλικά κύτταρα με μεταλλάξεις στο γονίδιο ACVR1, το οποίο βρέθηκε στον θανάσιμο παιδιατρικό καρκίνο του εγκεφάλου DIPG.
Η συγκεκριμένη μορφή καρκίνου δεν “σηκώνει” χειρουργείο. Οι όγκοι εμφανίζονται σε τέτοιο σημείο, που ούτε η χημειοθεραπεία λειτουργεί.
Η έρευνα χρηματοδοτείται, μεταξύ άλλων, από το φιλανθρωπικό σωματείο Abbie’s Army, που δημιουργήθηκε στη μνήμη ενός 6χρονου κοριτσιού, που έχασε τη ζωή του από αυτόν τον καρκίνο το 2011.
Τα παιδιά με DIPG συνήθως αναμένεται να ζήσουν μόνο εννέα έως δώδεκα μήνες μετά τη διάγνωσή τους.
Η ανακάλυψη είναι σημαντική, μιας και τα τελευταία είκοσι χρόνια κανένα νέο φάρμακο δεν έχει λάβει άδεια για τη θεραπεία του καρκίνου του εγκεφάλου σε ενήλικες ή σε παιδιά.
Οι ερευνητές μεταμόσχευσαν ανθρώπινους όγκους DIPG σε ποντίκια και διαπίστωσαν ότι το υπό ανάπτυξη φάρμακο σταμάτησε την δραστηριότητα του γονιδίου ACVR1.
Οι όγκοι συρρικνώθηκα και η επιβίωση παρατάθηκε κατά 25% (από 67 έως 82 ημέρες).
Η μελέτη δημοσιεύθηκε στο περιοδικό Communications Biology.