Τα πειράματα με κύτταρα και τρωκτικά έδειξαν ότι η NU-9 επαναφέρει τα κύτταρα στη φυσιολογική κατάσταση τους, με αποτέλεσμα τη βελτίωση της υγείας των νευρώνων και την αναστροφή της νόσου μετά από περίπου 60 μέρες θεραπείας. Οι ερευνητές, με επικεφαλής την αναπληρώτρια καθηγήτρια νευρολογίας Χάντε Οζντινλέρ της Ιατρικής Σχολής του Northwestern, οι οποίοι έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο ιατρικό περιοδικό “Clinical and Translational Medicine”, ανέφεραν ότι θα ολοκληρώσουν τις λεπτομερείς τοξικολογικές και φαρμακοκινητικές μελέτες τους, προτού ξεκινήσουν την κλινική δοκιμή φάσης 1 σε ανθρώπους, συνεπώς θα χρειαστεί ακόμη αρκετός χρόνος.
Με βάση επιδημιολογικά στοιχεία του 2019, ο επιπολασμός της είναι 4,1-8,4/100.000 άτομα, ενώ παγκοσμίως η επίπτωση είναι 0,6-3,8/100.000 άτομα, με την Ευρώπη να έχει υψηλότερη επίπτωση 2,1-3,8/100.000. Στο 90-95% των περιπτώσεων δεν υπάρχει οικογενειακό ιστορικό ή έκθεση σε παράγοντες κινδύνου, ενώ το 5-10% των υπόλοιπων περιπτώσεων είναι κληρονομικές.
Δεν υπάρχει θεραπεία, αλλά μόνο αντιμετώπιση των επιμέρους συμπτωμάτων με κατάλληλη φαρμακευτική αγωγή, φυσικοθεραπεία, εργοθεραπεία, λογοθεραπεία, διατροφική υποστήριξη (ακόμα και με συσκευές αναρρόφησης και σωλήνες σίτισης), αναπνευστική υποστήριξη (μάσκες οξυγόνου, αναπνευστήρες, συσκευές βήχα), χρήση βοηθητικών συσκευών ομιλίας και κίνησης.