Έγκριση της πρώτης γονιδιακής θεραπείας για την ανεπάρκεια του ενζύμου ΑΑDC. 1 στα 116.000 παιδιά στην Ευρώπη εμφανίζουν ανεπάρκεια του ενζύμου AADC
Η ανεπάρκεια του ενζύμου της Αρωματικής L-Άμινο-Οξικής-Δεκαρβοξυλάσης είναι μια σπάνια γενετική νόσος, που στην Ευρώπη επηρεάζει περίπου 1 στα 116.000 παιδιά. Πρόκειται για μια νόσο που προκαλεί σοβαρή αναπηρία, δυνητικά…