Ελλείψεις και αγκυλώσεις ενόψει αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας

Ανυπαρξία ουσιαστικών μέτρων για αποζημίωση και τιμολόγηση των φαρμάκων, αλλά και έλλειψη επιδημιολογικών δεδομένων, εξαιτίας της απουσίας μητρώων ασθενών, παρατηρεί ο Πρόεδρος της Επιτροπής Κατάρτισης Θετικού Καταλόγου Φαρμάκων, Καθηγητής Φαρμακολογίας ΑΠΘ Δημήτρης Κούβελας.

Ιδίως όμως για την έλλειψη μητρώων ασθενών, η οποία δεν αποτελεί μόνο ελληνικό φαινόμενο αλλά παρατηρείται και σε άλλες χώρες της Ε.Ε., ο καθηγητής διαπιστώνει απουσία πολιτικής βούλησης και διοικητικής υποστήριξης για τη δημιουργία τους.

Τις παρατηρήσεις αυτές έκανε ο κ. Κούβελας κατά την ομιλία του στο συνέδριο ΗΤΑ με τίτλο “Towards an Integrated HTA Framework” που διοργάνωσε η Boussias Communication και το Health Daily, στο πάνελ με θέμα “Embracing a value-based paradigm in healthcare systems”.
Με τα δεδομένα αυτά, ο καθηγητής επεσήμανε ότι η επιτροπή θετικής λίστας δεν μπορούσε να επιτελέσει το έργο της, λόγω πολλών αγκυλώσεων, έλλειψης γνώσης για τις διαδικασίες και υιοθέτησης αυθαίρετων κανόνων για την τιμολόγηση, όπως της προσήλωσης στις διαδικασίες του ΕΜΑ και του FDA.

Όπως ανέφερε, η νέα νομοθεσία και η διαδικασία σε πρώτη φάση της Επιτροπής Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας, επιδιώκει να άρει τις στρεβλώσεις του παρελθόντος, θέτοντας επιστημονικά κριτήρια που σχετίζονται με την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, την προστιθέμενη θεραπευτική αξία, τα κλινικά δεδομένα, καθώς και την επίπτωση στον προϋπολογισμό.

Περιγράφοντας τη διαδικασία λειτουργίας της Επιτροπής Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας, επεσήμανε την επιλογή των έντεκα τακτικών μελών με αποδεδειγμένη επιστημονική εξειδίκευση και εμπειρία σε τομείς όπως η φαρμακολογία, η κλινική φαρμακολογία, η φαρμακοεπιδημιολογία, η αξιολόγηση κλινικών μελετών ή αναλύσεων κόστους/ αποτελεσματικότητας στην Τεχνολογία της Υγείας, η φαρμακοοικονομία και κατάρτιση θεραπευτικών πρωτοκόλλων ή μητρώου παθήσεων. Επίσης, θα διαθέτει δέκα Γραμματείς, που διαθέτουν σχετική επιστημονική εξειδίκευση ή επαγγελματική εμπειρία.

Κεντρικός ομιλητής στο συνέδριο ο κ. Μάκης Παπαταξιάρχης, Πρόεδρος του PhRMA Innovation Forum (PIF) και του Pharma Committee του Ελληνο-Αμερικανικού Εμπορικού Επιμελητηρίου (AMCHAM), σημείωσε ότι η Ελλάδα περνά σε ένα μοντέλο αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας, επιχειρώντας την κάλυψη όλων των παραμέτρων με επιστημονικά κριτήρια.

Υπογράμμισε, ότι η ύπαρξη νομοθετικού πλαισίου για τις διαδικασίες δημιουργίας του οργανισμού ΗΤΑ, δεν συνεπάγεται αυτομάτως την ύπαρξη ΗΤΑ στην Ελλάδα, καθώς “δεν μετεξελισσόμαστε αυτόματα σε ειδήμονες αξιολόγησης των Τεχνολογιών Υγείας”, όπως δήλωσε χαρακτηριστικά.

Πρόσθεσε ότι τα θέματα που πρέπει να εξεταστούν προσεγγίζοντας το ΗΤΑ, είναι τα ζητήματα πρόσβασης, τιμής και χρόνου στην αποζημίωση. Η διαδικασία αξιολόγησης, δημιουργεί πολλά ερωτήματα στη χώρα μας, αλλά και σε άλλα κράτη, αναφορικά με το αν οι επιδιώξεις από την αξιολόγηση τεχνολογικών υγείας είναι σωστές, τι περιλαμβάνει και τι αποκλείει από τη διαδικασία. Θα πρέπει επίσης να γίνει αντιληπτή από όλα τα εμπλεκόμενα μέρη η διαφορά ανάμεσα στην αξία και το κόστος, καθώς και ότι τα ζητήματα αξιολόγησης και διαπραγμάτευσης διαφοροποιούνται μεταξύ τους, όπως και τα ζητήματα του τρόπου αποζημίωσης.

Ο κ. Παπαταξιάρχης πρόσθεσε ότι κατά τη διαδικασία δημιουργίας του νέου οργανισμού ΗΤΑ, θα πρέπει να ληφθούν υπόψη τα ειδικά επιδημιολογικά χαρακτηριστικά του ελληνικού πληθυσμού. Στο σημείο αυτό υπογράμμισε την προσφορά της καινοτομίας, σημειώνοντας ότι «οφείλουμε και διεκδικούμε να ζούμε τον επιπλέον χρόνο που μας προσέφερε η φαρμακευτική καινοτομία. Η δε μείωση του προσδόκιμου επιβίωσης στη χώρα μας τα τελευταία χρόνια, πρέπει να μας οδηγήσει σε επαναξιολόγηση κάποιων δεδομένων».

Κλείνοντας, τόνισε: «Δεν υπάρχει ένα “σωστό” μοντέλο, αλλά στοιχεία καλής πρακτικής σε διάφορα συστήματα στην Ευρώπη. Τα φάρμακα θα πρέπει να αποζημιώνονται σε συνάρτηση με την ουσιαστική βελτίωση των κλινικών αποτελεσμάτων των ασθενών, έναντι της βασικής θεραπείας (standard of care), ενώ ο HTA δεν θα πρέπει να καθορίζει την αξία κυρίαρχα με όρους κόστος ανά ποιότητα. Αυτά τα συστήματα συνήθως χαρακτηρίζονται από περιπλοκότητα και έλλειψη διαφάνειας, αλλά και έλλειψη ασθενοκεντρικοτητας.

Απαιτείται μια διαδικασία διαφανούς και έγκαιρης πρόσβασης, χωρίς αποκλεισμούς, η οποία ταυτόχρονα θα είναι κατανοητή από τους πολίτες».

Εκτίμησε παράλληλα, πως ένα σύστημα που θα διευκολύνει τον διάλογο μεταξύ της βιομηχανίας και των φορέων που αναλαμβάνουν το κόστος (δημόσιος τομέας), θα έχει και καλύτερα αποτελέσματα για τους ασθενείς. Παράλληλα, μηχανισμοί που επιτρέπουν ευέλικτες συμβατικές λύσεις και μοντέλα επιμερισμού του κινδύνου μπορούν να βοηθήσουν να αντιμετωπιστούν ανησυχίες που σχετίζονται με την τιμολόγηση και την αποζημίωση.

Σε συνέντευξή του που παρουσιάστηκε στο συνέδριο, ο Αναπληρωτής Καθηγητής και Αναπληρωτής Διευθυντής του τμήματος Υγείας του London School of Economics Πάνος Καναβός, σχολίασε τις διατάξεις του νόμου για τη σύνθεση του νέου οργανισμού HTA, τα θετικά στοιχεία της ελληνικής πρωτοβουλίας, αλλά και τις δυσκολίες που καλείται να αντιμετωπίσει ο οργανισμός αυτός, στην προσπάθειά του να θέσει κριτήρια και διαδικασίες για την αξιολόγηση της ιατρικής τεχνολογίας.

Ο κ. Καναβός επεσήμανε ότι τα 11 μέλη της επιτροπής και οι 10 εμπειρογνώμονες της γραμματείας θα πρέπει να είναι πλήρους και όχι μερικής απασχόλησης, λόγω του τεράστιου όγκου του έργου που έχουν να φέρουν εις πέρας. Επέμεινε στην ανάγκη ενός «οδικού χάρτη» για την επιτροπή αξιολόγησης, ώστε να διασφαλιστεί ότι λαμβάνονται υπόψη τα κατάλληλα κριτήρια, τόσο κατά την αξιολόγηση όσο και κατά την εκτίμηση. Έτσι η απόφαση κάλυψης ενός φαρμάκου θα λαμβάνει υπόψη της τα επιστημονικά κριτήρια, την κοινωνική αξία, τις επιλογές που κάνουμε ως κοινωνία, ως χώρα, τον πληθυσμό μας, τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες, καθώς και τη βαρύτητα κάθε νόσου.

Εξέφρασε την ανησυχία του σχετικά με τη δυνατότητα μεταφοράς των στοιχείων κοστολόγησης και κόστους από το ευρωπαϊκό στο ελληνικό θεσμικό πλαίσιο. Αυτό μπορεί να αποβεί ιδιαίτερα προβληματικό για την κοστολόγηση.

Αναλύοντας τη σχέση μεταξύ του οργανισμού HTA και της επιτροπής διαπραγμάτευσης, ο κ. Καναβός τόνισε ότι το αποτέλεσμα της επιτροπής HTA θα πρέπει να ενταχθεί στη διαδικασία των διαπραγματεύσεων. Στην πραγματικότητα, η διαδικασία HTA προσπαθεί να εντοπίσει το φάσμα των αβεβαιοτήτων και στη συνέχεια το αποτέλεσμα αυτής της διαδικασίας θα πρέπει να τροφοδοτηθεί στη διαπραγμάτευση, ώστε να μπορούμε να λάβουμε τεκμηριωμένες αποφάσεις σχετικά με την τιμολόγηση. Ωστόσο, συχνά δεν αρκούν τα κλινικά αποδεικτικά στοιχεία: για παράδειγμα, τα λεγόμενα «real world evidence» προστίθενται στα κλινικά στοιχεία που υπέβαλαν οι κατασκευαστές στο πλαίσιο της διαδικασίας HTA. Αυτό είναι πολύ ενδιαφέρον να το εξετάσουμε, καθώς ενδέχεται να έχουμε κενό στη νομοθετική διαδικασία, εκεί όπου δεν υπάρχουν πραγματικά μητρώα. Θα πρέπει συνεπώς να εξετάσουμε τα RWE και ίσως να τα συμπεριλάβουμε σε κάποιο βαθμό στη διαδικασία του HTA, αλλά και στην επιτροπή διαπραγμάτευσης.

Ο καθηγητής του πανεπιστημίου του York Prof. Michael Drummond, ως «πατέρας» των οικονομικών της υγείας, μοιράστηκε την εμπειρία του σχετικά με την αξιολόγηση τεχνολογίας υγείας με το κοινό του συνεδρίου. Στην παρουσίαση του με τίτλο “Transferability and relevance of cost-effectiveness data between countries” (Μεταφορά και σχετικότητα δεδομένων κόστους αποτελεσματικότητας μεταξύ διαφορετικών χωρών), τόνισε πως η κάθε χώρα ακολουθεί τα δικά της κριτήρια αξιολόγησης, διαχείρισης νοσήματος και κόστους, οπότε όταν μια θεραπεία είναι αποτελεσματική ως προς το κόστος ή “cost-effective” σε μία χώρα δεν είναι κανόνας πως θα είναι σε όλες τις χώρες της Ευρώπης ή του κόσμου cost effective. Η κλινική αποτελεσματικότητα μπορεί να είναι ίδια, εφόσον οι κλινικές μελέτες είχαν πληθυσμό από διάφορες φυλές του κόσμου, αλλά η διαχείριση του νοσήματος και το κόστος χρειάζεται μεγάλη προσοχή καθώς διαφοροποιείται από χώρα σε χώρα, οπότε χρειάζεται και το κατάλληλο “adaptation”, δηλ. η κάθε χώρα χρειάζεται να κάνει τη δική της ανάλυση, η οποία να προσομοιάζει στο περιβάλλον και τις πρακτικές της κάθε χώρας.

Tα θετικά και τα αρνητικά των managed entry agreements (ΜΕΑ) και των διαπραγματεύσεων, ανέπτυξε στην ομιλία της η Katarzyna Kolasa, Professor of Health Economics του Kozminski University. Ανέφερε το παράδειγμα των χωρών της Κεντρικής και Ανατολικής Ευρώπης, όπου ο κύριος ρόλος των ΜΕΑ και άλλων συναφών πολιτικών είναι ο περιορισμός των δημοσιονομικών επιπτώσεων, ενώ η αβεβαιότητα σχετικά με τα αποτελέσματα φαίνεται να έχει χαμηλότερη προτεραιότητα. Επίσης, υπάρχει περιορισμένη διαφάνεια όσον αφορά τις λεπτομέρειες των ΜΕΑ.

Σύμφωνα με την κ. Kolasa, οι ΜΕΑ είναι ουσιώδεις ως μέσο επίτευξης διαφοροποιημένης τιμολόγησης και, κατά συνέπεια, διάθεσης νέων τεχνολογιών στην αγορά. Βασικοί παράγοντες επιτυχίας είναι η ετοιμότητα του συστήματος πληροφορικής και η παρακολούθηση της χρήσης της τεχνολογίας υγείας. Τα συστήματα βάσει απόδοσης προσφέρουν δυνατότητες για τη δημιουργία μητρώων που θα μπορούσαν να ενσωματωθούν σε υπάρχοντα συστήματα συλλογής δεδομένων. Σε κάθε περίπτωση, βασικοί παράγοντες επιτυχίας είναι η στενή συνεργασία μεταξύ των ενδιαφερομένων.

Η Ευγενία Σταμούλη, Visiting Research Fellow του πανεπιστημίου York, και διευθύντρια της εταιρείας συμβούλων PharmEcons Easy Access, που διαχειρίζεται φαρμακο-οικονομικές μελέτες και προετοιμασία φακέλων αποζημίωσης (value dossier) και στην Ελλάδα, μίλησε για την απόπειρα της Αγγλίας να εφαρμόσει το σύστημα τιμολόγησης με βάση την αξία “value based pricing”, η οποία τελικώς απέτυχε και συνεχίζει να εφαρμόζει το σύστημα της ελεύθερης τιμολόγησης, η οποία συμφωνείται μεταξύ βιομηχανίας και κράτους και βασίζεται στην αποζημίωση με κριτήρια κόστους αποτελεσματικότητας. Όμως από το 2010, άρχισαν να εφαρμόζονται οι συμφωνίες «όγκου-τιμής» και «τιμής-αποτελέσματος» price-volume & outcome based agreements, με στόχο οι εταιρείες να λάβουν άμεσα αποζημίωση με συγκεκριμένη τιμή και είτε να έχουν λιγότερο/περισσότερο πληθυσμό ή να αποζημιώνονται μόνο στους ασθενείς στους οποίους το φάρμακο ήταν αποτελεσματικό. Επιπλέον το 2010 ιδρύθηκε το Cancer Drug Fund, ταμείο αποζημίωσης αντικαρκινικών θεραπειών, το οποίο, κατόπιν συμφωνίας συγκεκριμένου πληθυσμού, αποζημιώνει τις νέες θεραπείες για ογκολογικούς ασθενείς.

Παρόμοιες συμφωνίες περιλαμβάνει και το νομοσχέδιο του HTA στην Ελλάδα από την επιτροπή διαπραγμάτευσης.