H αποκωδικοποίηση του ανθρώπινου γονιδιώματος και η περαιτέρω γνώση για το ανοσοποιητικό σύστημα, οδήγησε από το 2000 μέχρι σήμερα στην καλύτερη κατανόηση των ασθενειών, έφερε σημαντικές προόδους στη θεραπευτική, συμπεριλαμβανομένης της ανοσο-ογκολογίας και την αλματώδη βελτίωση των θεραπειών σε συγκεκριμένες μορφές καρκίνου.
Αυτή η γνώση, χρησιμοποιείται τώρα, στην ανάπτυξη εξαιρετικά προηγμένων γενετικών και κυτταρικών τεχνικών που σηματοδοτούν μια νέα εποχή στην ανάπτυξη φαρμάκων.
Την τελευταία 10ετία, οι προηγμένες θεραπείες εμφανίστηκαν ως καινοτόμες θεραπείες για τον καρκίνο και τις σπάνιες παθήσεις. Αντίθετα με τις παραδοσιακές θεραπείες που βασίζονταν σε μικρά μόρια ή βιολογικά φάρμακα, αυτές οι προηγμένες θεραπείες είναι άθικτα, ζωντανά ανθρώπινα κύτταρα ή τμήματα DNA ή RNA, που ενίονται στους ασθενείς για θεραπευτικούς λόγους.
Αυτές οι θεραπείες, όντας μέσα στο ανθρώπινο σώμα, αντικαθιστούν, διορθώνουν ή αναγεννούν κύτταρα, ιστούς ή όργανα, αποκαθιστώντας ή εγκαθιστώντας μια φυσιολογική λειτουργία.
Σύμφωνα με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ), προϊόντα που προέρχονται από ιστούς, κυτταρικές ή γονιδιακές θεραπείες, θεωρούνται προηγμένες θεραπείες.
Σχετική μελέτη της IQVIA, για τις κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες, όπως οι θεραπείες CAR – T, υπογραμμίζεται ότι οι προσδοκίες είναι μεγάλες, για την θεραπεία αθεράπευτων μέχρι στιγμής ασθενειών, μια μεγάλη πρόκληση, τόσο επιστημονικά, όσο και για την διάθεση των φαρμάκων αυτών στην αγορά και την πρόσβαση των ασθενών σε αυτά.
Βάσει των μέχρι τώρα δεδομένων, το 7% του συνόλου των φαρμάκων που βρίσκονται σε μελέτες ανάπτυξης, είναι τέτοιες προηγμένες θεραπείες.
Από αυτές, το 63% είναι γενετικές θεραπείες. Αφορούν γενετικές διαταραχές, το κεντρικό νευρικό σύστημα, καρδιαγγειακά, αλλά το 47% όλων, είναι ογκολογικά.
Συνολικά, αναμένονται 38 θεραπείες CAR-T και άλλες 203 κυτταρικές θεραπείες που δεν προσδιορίζονται, 93 γονιδιακές θεραπείες (antisense) και 40 γονιδιακές θεραπείες RNAi, αλλά και ακόμη 274 γονιδιακές θεραπείες μη προσδιορισμένες.
Από αυτές οι 250 βρίσκονται σε φάση 1, με μόλις το 3% αυτών να αφορά ορφανές παθήσεις, 310 σε φάση 2 (το 9% αφορά σπάνιες παθήσεις), 63 σε φάση 3 με το 19% να αφορά ορφανά φάρμακα, 11 αναμένεται άμεσα να μπουν στην αγορά και 14 έχουν ήδη κυκλοφορήσει.
Από το σύνολο των νέων προηγμένων θεραπειών τα 54 αφορούν λευχαιμία, τα 40 λέμφωμα, τα 32 καρκίνο πνεύμονα, τα 29 μελάνωμα, τα 28 καρκίνο του κεντρικού νευρικού συστήματος και άλλα τόσα τον καρκίνο του προστάτη, 20 τον καρκίνο των ωοθηκών, 19 τον καρκίνο του μαστού, 18 του ήπατος, 17 του παχέως εντέρου, 13 του παγκρέατος και άλλα 13 των νεφρών και 156 διάφορα άλλα είδη καρκίνου.
Οι προσπάθειες ανάπτυξης νέων ογκολογικών φαρμάκων, ξεκίνησαν με τους αιματολογικούς καρκίνους όμως σύντομα στράφηκαν στην ανάπτυξη νέων θεραπειών για συμπαγείς όγκους, με πρώτο το μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, που καλύπτει το 85% των περιστατικών καρκίνου του πνεύμονα.
Με δεδομένο αυτό, η μελέτη της IQVIA επισημαίνει ότι μέχρι στιγμής, οι διαθέσιμες θεραπείες αφορούν μια μικρή μερίδα ασθενών, εάν όμως επιτευχθούν σημαντικές βελτιώσεις στη θεραπευτική του καρκίνου του πνεύμονα, τότε το κόστος και η πρόσβαση των ασθενών σε αυτές, θα αποτελέσει οξύ πρόβλημα προς αντιμετώπιση.
Σε ότι αφορά τις ασθένειες εκτός καρκίνου, περίπου το 10% των υπό ανάπτυξη θεραπειών αφορούν σπάνιες παθήσεις, ενώ σημαντικός είναι ο αριθμός των νέων αυτών θεραπευτικών σχημάτων που αφορούν χρόνιες παθήσεις όπως ο διαβήτης και οι επιπλοκές του, το AIDS, η ηπατίτιδα, μεταβολικές παθήσεις όπως η υπεροχολιστερολαιμία, περιφερειακή αγγειακή νόσος, στεφανιαία νόσος, αλλά και σπάνιες ιογενείς λοιμώξεις όπως ο Έμπολα.
Στα “σκαριά” βρίσκονται επίσης θεραπείες για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne, την κυστική ίνωση, τη ρευματοειδή αρθρίτιδα, τον τέτανο, την αιμοφιλία, λυσοσωμικές παθήσεις, το έμφραγμα, την νόσο πάρκινσον, την πλάγια μυατροφική σκλήρυνση κλπ.
Εντούτοις, δεν φαίνεται να είναι όλα ρόδινα με την ανάπτυξη των θεραπειών αυτών, όταν πρόκειται να συνταγογραφηθούν και να χρεωθούν στο σύστημα ασφάλισης. Ήδη θεραπεία για τον καρκίνο του προστάτη, οδήγησε σε χρεωκοπία την φαρμακευτική που το ανακάλυψε, το χαρτοφυλάκιό της μεταφέρθηκε στη Valeant και το φάρμακο κατέληξε σε μια κοινοπραξία Κινεζική, με τρομακτικές δυσκολίες συνταγογράφησης, καθώς κοστίζει 93.000 δολ.
Αντίστοιχα, άλλη θεραπεία για την έλλειψη λιποπρωτεϊνικής λιπάσης, το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, θεραπεία μιας δόσης ύψους 1,2 εκ. ευρώ, αποσύρθηκε από την ευρωπαϊκή αγορά, καθώς η πρώτη πενταετής άδεια δεν παρατάθηκε. Αιτία ήταν το μειωμένο ενδιαφέρον, από τον συνδυασμό αποτελεσματικότητας, ζήτησης, διάθεσης των φορέων να το καλύψουν και το υψηλό κόστος παραγωγής.
Από το 2009 μέχρι τώρα, 4 στις 10 προηγμένες θεραπείες που εγκρίνονται, αποσύρονται από την ευρωπαϊκή αγορά, είτε λόγω ζητημάτων ασφαλείας που θέτει ο ΕΜΑ, είτε από την ίδια την εταιρία παραγωγής.
Οι εταιρίες αντιμετωπίζουν μειωμένη εμπορική επιτυχία, ιδίως αν πρόκειται για φάρμακα σπανίων παθήσεων.
Η IQVIA προβλέπει 74 θεραπείες σε τελικό στάδιο ανάπτυξης να βρίσκονται στην αγορά ως το 2025, για ευρύ πεδίο ασθενειών, με την αγορά των συγκεκριμένων φαρμάκων να παρουσιάζει ρυθμό ανάπτυξης της τάξης του 5-20% κατ΄έτος και με μερίδιο αγοράς να κυμαίνεται μεταξύ 10-30 δισ. δολ. προ rebate, αντιπροσωπεύοντας το 0,5-2% των παγκόσμιων πωλήσεων φαρμάκων, φτάνοντας το υψηλότερο ποσοστό του 8% από το 2025 και μετά. Παρόλα αυτά, επισημαίνεται ότι η πρόβλεψη αυτή είναι πολύ αβέβαιη.
Και ο λόγος είναι ότι δεν υπάρχει βεβαιότητα για παράδειγμα στην οριστική θεραπεία που υπόσχονται κάποια φάρμακα. Ήδη για τα CAR-T, η Novartis έχει δεσμευτεί για παρακολούθηση των ασθενών υπό τη θεραπεία της, επί 15ετία.
Όλες οι προηγμένες θεραπείες βρίσκονται υπό επιτήρηση, και θα παραμείνουν για μεγάλο χρονικό διάστημα, τόσο για την τήρηση του θεραπευτικού αποτελέσματος, όσο και για τυχόν παρενέργειες, που στην περίπτωση αυτή, δεν αφορούν ένα φάρμακο, αλλά ολόκληρες τεχνολογικές πλατφόρμες. Μια επίπτωση σε ένα φάρμακο, αναπόφευκτα θα επηρεάζει και τα φάρμακα της ίδιας τεχνολογίας απειλώντας την δυναμική ολόκληρης της αγοράς αυτής της κατηγορίας.