Χρονιά με τις περισσότερες κατ΄ έτος εγκρίσεις φαρμάκων της τελευταίας δεκαετίας ήταν το 2018, για τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA). Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ εξέδωσε 84 θετικές γνώμες, ενώ πρότεινε την έγκριση 42 φαρμάκων με νέες δραστικές ουσίες.
“Πολλά από αυτά τα φάρμακα φέρουν σημαντική βελτίωση στους θεραπευτικούς τους τομείς”, επισημαίνει ο EMA, σημειώνοντας ότι η νέα γενιά προϊόντων περιλαμβάνει προηγμένες θεραπείες, φάρμακα για παιδιά και διάφορες θεραπείες για σπάνιες ασθένειες.
Στην άλλη πλευρά του Ατλαντικού, ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) κατέγραψε επίσης ρεκόρ αξιολόγησης νέων φαρμάκων, εγκρίνοντας 59 νέα σκευάσματα και βιολογικούς παράγοντες μέσω του Κέντρου Αξιολόγησης και Έρευνας για τα Φάρμακα (CDER) το 2018.
Από τις 42 νέες δραστικές που συνέστησε η CHMP το 2018, τα 17 (δηλαδή το 40% του συνόλου) ήταν ορφανά φάρμακα. Από αυτά, τα 3 ήταν φάρμακα προηγμένων θεραπειών (ΑΤΜΡ), 4 εγκρίθηκαν με ταχεία αξιολόγηση, 1 εγκρίθηκε υπό όρους, 3 εγκρίθηκαν για εξαιρετικές περιπτώσεις και 2 εξετάστηκαν κατά προτεραιότητα.
Συνολικά, η CHMP πρότεινε 21 φάρμακα με ορφανές ενδείξεις το 2018, από τα οποία τα τέσσερα αφορούσαν ήδη εγκεκριμένα φάρμακα με νέες ενδείξεις.
Οι τρεις ATMP περιλαμβάνουν τις πρώτες δύο κυτταρικές θεραπείες CAR – Τ στην ΕΕ, tisagenlecleucel και axilabtagene ciloleucel , καθώς και το voretigene neparvovec.
Η CHMP εξέδωσε επίσης πέντε αρνητικές γνώμες για τα νέα φάρμακα το 2018, τρεις από τις οποίες έχουν εγκριθεί στις ΗΠΑ. Αυτά τα τρία φάρμακα είναι το betrixaban, η αβαλοπαρατίδη και το eteplirsen. Επίσης, η CHMP εξέδωσε αρχικά αρνητική γνώμη για το neratinib, αλλά αντέστρεψε την πορεία και συνέστησε το φάρμακο αφού ο χορηγός ζήτησε επανεξέταση της γνώμης της επιτροπής.
Παρακολούθηση ασφάλειας και αποτελεσματικότητας στην καθημερινή χρήση
Μετά την κυκλοφορία του φαρμάκου στην αγορά, ο EMA και τα κράτη μέλη της ΕΕ παρακολουθούν συνεχώς την ποιότητα και την ισορροπία οφέλους / κινδύνου του φαρμάκου υπό κανονικές συνθήκες χρήσης μετά την έγκριση.
Με τον τρόπο αυτό διασφαλίζεται ότι το φάρμακο χορηγείται στους ασθενείς σύμφωνα με τις εγκεκριμένες προϋποθέσεις για να επιτευχθεί το πλήρες όφελος και να προστατευθούν από τυχόν ανεπιθύμητες ενέργειες.
Τα ρυθμιστικά μέτρα εκτείνονται από την αλλαγή των πληροφοριών του φαρμάκου, μέχρι την αναστολή ή την απόσυρση ή την ανάκληση περιορισμένου αριθμού παρτίδων.
Οι οδηγίες ασφάλειας του 2018 συμπεριέλαβαν:
Την απομάκρυνση από την αγορά των θεραπειών πολλαπλής σκλήρυνσης που περιέχουν daclizumab, λόγω σοβαρών και μερικές φορές θανατηφόρων περιπτώσεων αυτοάνοσης εγκεφαλίτιδας.
Συστάσεις
1. Σύσταση αναστολής ορισμένων αντιβιοτικών κινολόνης και φθοροκινολόνης και να εισαχθούν περιορισμούς στη χρήση των υπολοίπων της κατηγορίας, μετά από ανασκόπηση αναπηριών και δυνητικά μόνιμων παρενεργειών που αναφέρθηκαν με τη χρήση τους.
2. Σύσταση αποφυγής της έκθεσης εμβρύων σε βαλπροϊκά φάρμακα, λόγω υψηλού κινδύνου δυσμορφιών και αναπτυξιακών προβλημάτων.
3. Σύσταση για περιορισμό της χρήσης ρετινοειδών φαρμάκων κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης. Η ανασκόπηση επιβεβαίωσε ότι όλα τα από του στόματος ρετινοειδή μπορούν να βλάψουν το αγέννητο παιδί.
4. Σύσταση νέων μέτρων για την ελαχιστοποίηση του κινδύνου σπάνιας αλλά σοβαρής ηπατικής βλάβης με acetate ulipristal, για τη θεραπεία των μέτριων έως σοβαρών συμπτωμάτων των ινομυωμάτων της μήτρας.
5. Νέα σύσταση για περιορισμό της χρήσης του pembrolizumab και του atezolizumab ως θεραπεία πρώτης γραμμής για καρκίνο της ουροδόχου κύστης και του ουροποιητικού συστήματος σε μερικούς ασθενείς με χαμηλά επίπεδα πρωτεΐνης PD-L1.
6. Σύσταση για περιορισμό της χρήσης του διχλωριούχου ραδίου 223 σε ασθενείς που είχαν δύο προηγούμενες θεραπείες για μεταστατικό καρκίνο του προστάτη ή που δεν μπορούν να λάβουν άλλες θεραπείες, εν όψει του κινδύνου πρόωρου θανάτου και καταγμάτων.
7. Σύσταση νέων μέτρων ελαχιστοποίησης κινδύνου για διαλύματα υδροξυαιθυλικού αμύλου (HES) για την προστασία των ασθενών που βρίσκονται σε κίνδυνο. Τα μέτρα περιλαμβάνουν εκπαίδευση, ελεγχόμενη πρόσβαση και προειδοποίηση στη συσκευασία.
8. Σύσταση για την εναρμόνιση της μέγιστης ημερήσιας δόσης του παυσίπονου μεταμιζολίου και των αντενδείξεων στη χρήση του στην εγκυμοσύνη ή στις γυναίκες που θηλάζουν. Σε πολλά κράτη μέλη της ΕΕ, το φάρμακο αυτό ενδέχεται να προκαλεί περιστασιακά σοβαρές παρενέργειες, όπως επιδράσεις στο αίμα.
Προειδοποιήσεις
1. Προειδοποιήσεις για τη θεραπεία του HIV με το dolitegravir σχετικά με τον πιθανό κίνδυνο ελαττωμάτων νευρικού σωλήνα μετά από έκθεση σε πολύ πρώιμη εγκυμοσύνη.
2. Προειδοποιήσεις για αντιβιοτικά φθοροκινολονών σχετικά με το σπάνιο κίνδυνο ανευρύσματος αορτής και διαχωρισμού.
3. Προειδοποίηση στους επαγγελματίες υγείας ότι η σιλδεναφίλη σχετίζεται με αυξημένο κίνδυνο πνευμονικής υπέρτασης και θανάτου σε βρέφη που έχουν εκτεθεί στην μήτρα σε κλινική δοκιμή για καθυστέρηση ανάπτυξης (εκτός ενδείξεων).
4. Προειδοποίηση στους επαγγελματίες υγείας ότι το rivaroxaban σχετίζεται με αυξημένη θνησιμότητα, αιμορραγία και θρόμβους σε ασθενείς που υποβλήθηκαν σε κλινική δοκιμή για αντικατάσταση της αορτικής βαλβίδας μέσω καθετήρα (εκτός ενδείξεων).
5. Τα φάρμακα με ωμέγα-3 λιπαρά οξέα δεν είναι αποτελεσματικά στην πρόληψη περαιτέρω προβλημάτων καρδιάς και αιμοφόρων αγγείων σε ασθενείς που έχουν υποστεί καρδιακή προσβολή και δεν θα έχουν πλέον άδεια για τέτοια χρήση.