Ρεκόρ ογκολογικών θεραπειών καταγράφηκε το 2018, όπου κυκλοφόρησαν 15 νέα φάρμακα για 17 ενδείξεις. Πάνω από τις μισές από τις νέες θεραπείες χορηγούνται από του στόματος, έχουν ένδειξη ορφανού φαρμάκου ή περιλαμβάνουν έναν προγνωστικό βιοδείκτη. Οι νέες θεραπείες χρησιμοποιούνται επίσης σε διάφορα είδη όγκων και αφορούν αρχικές γραμμές θεραπείας. Η χρήση ανοσο-ογκολογικών θεραπειών διπλασιάστηκε μεταξύ 2017 και 2018 και η θεραπεία με νέους αναστολείς CDK 4/6 για καρκίνο του μαστού αρνητικού στο HER-2 αυξήθηκαν εντυπωσιακά στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη.
Αυτό επισημαίνει μελέτη της IQVIA για τη θεραπευτική κατηγορία των ογκολογικών φαρμάκων και η οποία προβλέπει ότι η συνολική αγορά των φαρμάκων κατά του καρκίνου θα φτάσει ως το 2023 τα 230 δισ. δολ.
Σύμφωνα με την έρευνα, τα φάρμακα στην τελική ευθεία της ανάπτυξής τους (pipeline) αυξήθηκαν κατά 19% το 2018 και κατά 63% από το 2013. Εντός του pipeline και σε όλες τις φάσεις της κλινικής ανάπτυξης, η πιο έντονη δραστηριότητα επικεντρώνεται σε περίπου 450 ανοσοθεραπείες με περισσότερους από 60 διαφορετικούς μηχανισμούς δράσης. Επίσης, 98 νέας γενιάς βιολογικές θεραπείες – που ορίζονται ως κυτταρικές, γονιδιακές και νουκλεοτιδικές – βρίσκονται υπό κλινική έρευνα και παρέχουν 18 διαφορετικές προσεγγίσεις.
Παρά την έντονη δραστηριότητα έρευνας και ανάπτυξης, στα pipeline, η ογκολογία παραμένει ένας από τους πιο απαιτητικούς τομείς, αντιμετωπίζοντας σημαντικό κίνδυνο αποτυχίας και μακρούς χρόνους ανάπτυξης. Το ποσοστό επιτυχίας στη μετάβαση ενός υποψηφίου ογκολογικού φαρμάκου από τη μια φάση στην επόμενη, έπεσε σε μόλις 8% το 2018 από 11,7% το 2017, ενώ η διάρκεια κλινικών δοκιμών παραμένει η υψηλότερη στην ογκολογία σε σχέση με άλλες ασθένειες. Η πολυπλοκότητα των κλινικών δοκιμών αυξήθηκε επίσης έντονα για τις ογκολογικές μελέτες φάσης Ι τα τελευταία πέντε χρόνια. Η συνολική παραγωγικότητα των ογκολογικών δοκιμών – μετρούμενη ως ποσοστό επιτυχίας σε σχέση με τη δοκιμαστική προσπάθεια (πολυπλοκότητα και διάρκεια) – έχει βελτιωθεί κατά 22% από το 2010, αλλά παραμένει πολύ χαμηλότερη από τις δοκιμές για άλλες θεραπευτικές κατηγορίες.
Οι δαπάνες για όλα τα ογκολογικά φάρμακα ανήλθαν σε περίπου 150 δισ. δολ. το 2018, αυξημένα κατά 12,9%, αυξανόμενες για πέμπτη συνεχή χρονιά, έναντι του συνόλου των φαρμάκων που είναι διαθέσιμα στην αγορά, και τα οποία αυξήθηκαν κατά 15,9%.
Το μέσο ετήσιο κόστος των νέων φαρμάκων συνεχίζει να αυξάνεται, παρότι μειώθηκε κατά 13.000 δολάρια, στα 149.000 δολάρια το 2018 και το κόστος ανά προϊόν κυμάνθηκε μεταξύ 90.000 και άνω των 300.000 δολαρίων. Την επόμενη πενταετία αναμένεται αύξηση των δαπανών της τάξης του 11-14% με τη συνολική αγορά να φθάνει τα 200-230 δισ. δολ.
Σημαντικά ευρήματα
Κατά τη διάρκεια των τελευταίων πέντε ετών, 57 νέες ογκολογικές θεραπείες έλαβαν έγκριση για 89 ενδείξεις, με ορισμένα φάρμακα να αντιμετωπίζουν πολλαπλούς τύπους όγκων
Συγκεκριμένα:
• Ένας αριθμός ρεκόρ νέων ογκολογικών φαρμάκων λανσαρίστηκαν το 2018, φέρνοντας νέες θεραπευτικές επιλογές στους ασθενείς και συνεχίζοντας τη μεταμόρφωση των θεραπευτικών σχημάτων εξαιτίας της εισαγωγής ανοσοθεραπειών την τελευταία πενταετία.
• Σχεδόν το ένα τρίτο των ενδείξεων την τελευταία πενταετία αφορούσε αιματολογικούς καρκίνους, ενώ ο καρκίνος του πνεύμονα κυριαρχεί στις νέες θεραπείες για τους συμπαγείς όγκους με 12 ενδείξεις, και ακολουθούν νέα θεραπευτικά σχήματα για τον καρκίνο του μαστού και το μελάνωμα.
• Την τελευταία διετία, νέα σκευάσματα οδήγησαν τη θεραπευτική αντιμετώπιση βάσει του γενετικού προφίλ του ασθενή και όχι το σημείο του σώματος που έχει προσβληθεί.
Θεραπείες “στα σκαριά”
Σε τελικό στάδιο έρευνας και ανάπτυξης βρέθηκαν 849 μόρια το 2018, αυξημένα κατά 77% από το 2008, λόγω του αυξανόμενου αριθμού στοχευμένων θεραπειών.
• Οι θεραπείες σε τελικό στάδιο έρευνας αυξήθηκαν κατά 19% σε 849 το 2018 από 711 το 2017.
• Το 91% των ογκολογικών θεραπειών τελικού σταδίου έρευνας το 2018 αφορούσε στοχευμένες μικρές μοριακές και βιολογικές θεραπείες, αντί για μη ειδικές θεραπείες όπως οι κυτταροτοξικοί παράγοντες.
• Εντυπωσιακό είναι το εύρος των εξεταζόμενων μηχανισμών, του αριθμού των εμπλεκομένων φαρμακευτικών εταιριών και του ρυθμού εξέλιξης της έρευνας.
• Σε τελικό στάδιο έρευνας και ανάπτυξης στον τομέα της ογκολογίας δραστηριοποιούνται 711 επιχειρήσεις, οι οποίες εργάζονται σε συνολικά 849 προϊόντα, με την πλειοψηφία (88%) να αφορούν αναδυόμενες εταιρείες βιολογικών φαρμάκων.
Σχεδόν 100 βιολογικές θεραπείες νέας γενιάς βρίσκονται σε τελική φάση ανάπτυξης
• Ο αριθμός των βιολογικών θεραπειών νέας γενιάς – κυτταρικές θεραπείες, γονιδίων και νουκλεοτιδίων – έχει υπερδιπλασιαστεί από το 2013 και αυξήθηκε κατά 32% το 2018 έναντι του 2017, καθώς οι νέες οδοί θεραπείας αυξάνουν το ενδιαφέρον και τις επενδύσεις.
• Σχεδόν 450 θεραπείες ανοσο-ογκολογίας βρίσκονται σε εξέλιξη σε όλες τις φάσεις, σε φάση ΙΙΙ βρίσκονται 9 εννέα νέοι μηχανισμοί και σε πρώιμη φάση έρευνας περιλαμβάνονται 62 μηχανισμοί.
Μεγάλος κίνδυνος αποτυχίας – ποσοστό επιτυχίας μόλις 8%
• Το ποσοστό επιτυχίας που μετρά την πιθανότητα ένα προϊόν Φάσης Ι να φθάσει στην αγορά, παρέμεινε στο 7-8% από το 2013 για τα ογκολογικά προϊόντα, ενώ το 2015 και το 2017 ήταν πάνω από τον μέσο όρο, που από το 2010-2018 είναι 10,6%.
• Σε όλες τις δοκιμαστικές φάσεις, η μέση διάρκεια μιας ογκολογικής μελέτης το 2018 ήταν 3,2 έτη σε σύγκριση με 1,8 έτη σε όλες τις άλλες θεραπευτικές κατηγορίες, με διαφορά άνω του 40%.
• Η πολυπλοκότητα των κλινικών μελετών στην ογκολογία αυξήθηκε κατά 11% από το 2014 – 2018 και κατά 22% από το 2010 – 2018 και καθορίζεται από την αύξηση του αριθμού των παραμέτρων και των κριτηρίων επιλεξιμότητας, ενώ αντισταθμίζεται από τις μειώσεις στον αριθμό των χωρών και τον αριθμό των σημείων διενέργειάς τους.
Οι δαπάνες για την ογκολογία θα φθάσουν σχεδόν 240 δισ. δολ. μέχρι το 2023, αυξημένες κατά 9-12%
• Οι δαπάνες για όλα τα ογκολογικά φάρμακα ανήλθαν σε περίπου 150 δισ. δολάρια το 2018, αυξημένα κατά 12,9%, και αφορούσαν κυρίως θεραπευτικά σχήματα, ενόσω οι δαπάνες για φάρμακα υποστηρικτικής φροντίδας μειώθηκαν κατά 1,5% το 2018.
• Το μέσο ετήσιο κόστος των νέων ογκολογικών φαρμάκων συνεχίζει να αυξάνεται, αν και το μέσο κόστος μειώθηκε κατά 13.000 δολάρια το 2018 στα 149.000 δολάρια.
• Η αύξηση των δαπανών για θεραπείες ογκολογίας έως το 2023 προβλέπεται σε διψήφια επίπεδα στις Ηνωμένες Πολιτείες, και σε 5% -8% στην ΕΕ5 και στην Ιαπωνία.